背景:只有5%的罕见疾病有正统的现代医学治疗,因此,患者通常使用补充和替代药物(CAM)来帮助管理他们的病情。一些CAM得到了科学证据的支持,可以有效地帮助管理罕见疾病,然而,已发表文献的方法学严谨性可能是次优的,并且可能难以证明结果是CAM干预的直接结果.患者和医疗保健专业人员必须权衡安全性,功效,实用物流,以及使用CAM治疗罕见疾病的财务影响。本研究旨在阐明利益相关者的观点,(患有罕见疾病的人,看护者,家庭成员,CAM从业人员和医疗保健专业人员)在北爱尔兰使用CAM治疗罕见疾病。
方法:一项在线调查于2019年1月至2月开放(n=29个回复)。然后在3月的半结构化讨论研讨会上与利益相关者讨论了从调查中确定的主题,2019.
结果:罕见疾病患者报告说,CAM对他们的病情管理有效,特别是针灸,膳食补充剂,草药,顺势疗法,水疗/游泳,运动学,正念,普拉提,反射疗法,太极,还有瑜伽.在这项研究中,7名调查对象经历了CAM的负面副作用。研讨会参与者提出缺乏关于CAM和罕见疾病的信息。调查和研讨会都发现,参与者报告CAM价格昂贵,并表示希望在英国(UK)国家医疗保健服务(NHS)内提供更多疗法。
结论:许多罕见疾病患者报告说,CAM对他们的病情管理有帮助。更多信息,高质量的研究,患者和医疗保健专业人员需要进行有关CAM的教育,以帮助做出有关CAM用于罕见疾病的明智决定。改善沟通,信息,和健康和社会护理一般将帮助个人更有信心和知识的治疗选择有关他们的罕见疾病(S)。
BACKGROUND: Only 5% of rare diseases have an approved treatment available, therefore patients often utilise complementary and integrative medicines (CIMs) to help manage their condition. Limited high-quality evidence-based studies are available which support the effectiveness of CIM, as it is difficult to show that an outcome is a direct result of the CIM intervention and not due to bias. Patients and healthcare professionals must weigh up the evidence quality, safety, efficacy, practical logistics, and financial implications of utilising CIM for rare diseases. This study aimed to elucidate perspectives of stakeholders (individuals with rare diseases, carers, family members, CIM practitioners and healthcare professionals), on the usage of CIM for rare diseases across Northern Ireland.
METHODS: This was a mixed methods study. An online survey was open from January to February 2019 (n = 29 responses). Themes identified from the survey were then discussed with stakeholders in a semi-structured discussion workshop in March 2019.
RESULTS: A limited number of participants responded to the survey (n = 29). Some individuals with rare diseases reported CIM as effective in the management of their condition, in particular acupuncture, dietary supplements, herbal medicines, homoeopathy, hydrotherapy, kinesiology, mindfulness, pilates, reflexology, tai chi, and yoga. However, a number of respondents (n = 7) experienced a negative side effect from CIM. Workshop participants raised concerns over the lack of information available about CIM and rare disease. Both the survey and workshop identified inequality of access with participants reporting CIM to be expensive.
CONCLUSIONS: More information, high-quality research, and education about CIM are required for patients and healthcare professionals to help make informed decisions about the usage of CIM for rare diseases. Improved communication, information, and health and social care in general would help individuals be more confident and knowledgeable about therapeutic options in relation to their rare disease(s).
EinleitungNur für fünf Prozent der seltenen Erkrankungen existiert eine zugelassene Behandlung, weshalb Patienten häufig komplementäre und integrative Medizin (CIM) nutzen, um ihre Krankheit zu behandeln. Es liegen nur wenige qualitativ hochwertige evidenzbasierte Studien vor, die die Wirksamkeit von CIM stützen, da sich schwer nachweisen lässt, dass ein Behandlungsergebnis direkt durch die CIM-Intervention bedingt und nicht Folge einer Verzerrung ist. Patienten und Angehörige der Gesundheitsberufe müssen die Qualität der Evidenz, die Sicherheit und Wirksamkeit sowie praktische logistische Aspekte und die finanziellen Folgen der Anwendung von CIM bei seltenen Erkrankungen abwägen. Mit der vorliegenden Studie sollte die Perspektive der Betroffenen (Menschen mit seltenen Erkrankungen, Betreuungspersonen, Familienangehörige, CIM-Praktiker und Angehörige der Gesundheitsberufe) in Bezug auf die Anwendung von CIM bei seltenen Erkrankungen in Nordirland untersucht werden.
MethodenEs handelte sich um eine Studie mit gemischten Methoden. Eine Online-Umfrage war von Januar bis Februar 2019 geöffnet (
n = 29 Antworten). Die in der Umfrage ermittelten Themen wurden anschließend im März 2019 im Rahmen eines halbstrukturierten Diskussionsworkshops mit den Betroffenen erörtert.
ErgebnisseEine begrenzte Anzahl von Teilnehmern antwortete auf die Umfrage (
n = 29). Einige Personen mit seltenen Erkrankungen gaben an, dass CIM bei der Behandlung ihrer Erkrankung wirksam war, insbesondere Akupunktur, Nahrungsergänzungsmittel, pflanzliche Arzneimittel, Homöopathie, Hydrotherapie, Kinesiologie, Achtsamkeit, Pilates, Reflexologie, Tai Chi und Yoga. Einige Befragte (
n = 7) berichteten jedoch über negative Nebenwirkungen der CIM. Die Workshop-Teilnehmer äußerten Bedenken in Bezug auf den Mangel an Informationen über CIM und seltene Erkrankungen. Sowohl in der Umfrage als auch im Workshop zeigte sich eine Ungleichheit beim Zugang zu CIM und die Teilnehmer berichteten, dass CIM teuer sei.
SchlussfolgerungenPatienten und Angehörige der Gesundheitsberufe benötigen mehr Informationen, qualitativ hochwertige Forschung und Aufklärung über CIM, um fundierte Entscheidungen über die Anwendung von CIM bei seltenen Erkrankungen treffen zu können. Eine bessere
Kommunikation, Information sowie gesundheitliche und soziale Versorgung im Allgemeinen würden zu mehr Selbstvertrauen und Wissen der Betroffenen über die therapeutischen Möglichkeiten im Zusammenhang mit ihrer seltenen Erkrankung beitragen.