免疫出生错误(inborn errors of immunity, IEI)是由遗传因素导致免疫结构或功能障碍所致的一类疾病,可累及固有免疫和适应性免疫。2022年IEI新分类包含485种IEI,分为十大类疾病。近年来随着分子生物学的快速发展,许多IEI的具体发病机制得以揭示,使得基因治疗在该类疾病的临床前和临床研究成为可能。该文综述基因治疗在IEI中的研究和应用,以进一步提高临床医生对IEI诊治的认知。.
[先天性免疫缺陷的基因治疗进展] 。
关键词: Deficiency of adenosine deaminase 2 Gene therapy Inborn error of immunity Severe combined immunodeficiency Wiskott‑Aldrich syndrome
Mesh : Humans Genetic Therapy Immune System Diseases / therapy genetics immunology Animals
来 源:
DOI:10.7499/j.issn.1008-8830.2404027
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