{Reference Type}: Journal Article
{Title}: Primary response in GHD children treatment as a predictor for long-term therapy effectiveness therapy effectiveness.
{Author}: Kapała JM;Maroszczuk T;Sitarz A;Kącka A;Charemska D;
{Journal}: Pediatr Endocrinol Diabetes Metab
{Volume}: 30
{Issue}: 2
{Year}: 2024
暂无{DOI}: 10.5114/pedm.2024.139270
{Abstract}: <B>BACKGROUND: </B>Short stature in growth hormone deficiency (GHD) can be treated with recombinant human growth hormone (rhGH), which is proven to be both safe and effective. However, a considerable number of patients does not achieve satisfying therapy outcomes.<BR><B>OBJECTIVE: </B>To evaluate the predictive effect of height increase in the first year of rhGH treatment on long-term therapy outcomes.<BR><B>METHODS: </B>165 short-stature children (mean age 10.72 ±3.33 years; 63% males), diagnosed with GHD, treated with rhGH for at least one year (mean follow-up 4.32 ±1.80 years), divided into 2 groups according to the change in height standard deviation score (SDS) after the first year of rhGH treatment: good responders (GR) and poor responders (PR). Then, in one-year intervals, patient's chronological age, bone age, height, weight, insulin-like growth factor level, and rhGH dose were all assessed.<BR><B>RESULTS: </B>In the GR group, mean height velocity SDS up to five years of observation was 1.19 ±0.41/year and in the PR group 0.59 ±0.38/year. The differences were statistically significant (p < 0.05).<BR><B>CONCLUSIONS: </B>The primary response to the rhGH treatment in GHD children seems to be a good predictor for long-term therapy outcomes.<BR><B>UNASSIGNED: </B>Standardem leczenia niskorosłości spowodowanej somatotropinową niedoczynnością przysadki (SNP) jest rekombinowany ludzki hormon wzrostu (rhGH). Mimo stosowania terapii, znaczna część pacjentów nie osiąga satysfakcjonujących wyników leczenia.<BR><B>UNASSIGNED: </B>Ocena wpływu wzrastania pacjentów w pierwszym roku leczenia rhGH na długoterminowe wyniki terapii.<BR><B>UNASSIGNED: </B>165 niskorosłych dzieci (średnia wieku 10,72 ±3,33 roku; 63% chłopców), u których zdiagnozowano SNP, leczonych rhGH przez co najmniej rok (średni czas obserwacji 4,32 ±1,80 roku). Pacjentów podzielono na 2 grupy w zależności od tempa wzrastania standaryzowanego do wieku i płci (współczynnik odchylenia standardowego – SDS) w pierwszym roku leczenia: grupa z zadowalającą pierwotną odpowiedzą (GR – good responders) i z niezadowalającą pierwotną odpowiedzią (PR – poor responders). W odstępach rocznych oceniano wiek kostny, wzrost, masę ciała, stężenie insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 i dawkę rhGH.<BR><B>UNASSIGNED: </B>W grupie GR średnie tempo wzrastania (standaryzowanego do wieku i płci) do 5 lat obserwacji wyniosło 1,19 ±0,41 SDS/rok, a w grupie PR 0,59 ±0,38 SDS/rok. Różnice były istotne statystycznie (p < 0,05).<BR><B>UNASSIGNED: </B>Pierwotna odpowiedź na leczenie rhGH u dzieci z SNP wydaje się dobrym prognostykiem długoterminowych wyników terapii.