%0 Journal Article
%T [Advances in gene therapy for Alport syndrome].
%A Shen X
%A Zheng BX
%A Huang SM
%J Zhonghua Er Ke Za Zhi
%V 62
%N 7
%D 2024 Jul 2
%M 38955691
暂无%R 10.3760/cma.j.cn112140-20240222-00118
%X Alport综合征是一种以基底膜结构异常为特征的遗传性肾脏疾病，临床上表现为进行性肾功能丧失、感音神经性听力损失和各种眼部异常，由负责编码基底膜Ⅳ型胶原蛋白α3、α4和α5链的基因变异引起。尚无根治性治疗方法，药物治疗只能延缓病情进展。近年来国内外学者在Alport综合征基因治疗研究方面取得了一定的进展与收获。本文旨在从动物模型、基因转移载体、实验性基因治疗方法3个角度综述Alport综合征基因治疗的研究现状及最新进展，并讨论基因治疗可能面临的问题与挑战。.